Utilize este identificador para referenciar este registo: http://hdl.handle.net/10362/16087
Título: Avaliação económica em transplantação renal : abordagem estratégica do processo de doação e análise de custo-utilidade do programa de transplantação renal versus hemodiálise
Autor: Domingos, Maria Margarida Brito de Almeida Oliveira
Orientador: Gouveia, Miguel
Pereira, João
Palavras-chave: Análise custo-utilidade
Dadores potenciais
Desempenho na colheita de órgãos
Hemodiálise
Qualidade de vida
Transplante renal
cost-utility analysis
hemodialysis
performance in organ donation
potential donor
quality of life
kidney transplantation
Data de Defesa: 2015
Resumo: SUMÁRIO - O desafio atual da Saúde Pública é assegurar a sustentabilidade financeira do sistema de saúde. Em ambiente de recursos escassos, as análises económicas aplicadas à prestação dos cuidados de saúde são um contributo para a tomada de decisão que visa a maximização do bem-estar social sujeita a restrição orçamental. Portugal é um país com 10,6 milhões de habitantes (2011) com uma incidência e prevalência elevadas de doença renal crónica estadio 5 (DRC5), respetivamente, 234 doentes por milhão de habitantes (pmh) e 1.600 doentes/pmh. O crescimento de doenças associadas às causas de DRC, nomeadamente, diabetes Mellitus e hipertensão arterial, antecipam uma tendência para o aumento do número de doentes. Em 2011, dos 17.553 doentes em tratamento substitutivo renal, 59% encontrava-se em programa de hemodiálise (Hd) em centros de diálise extra-hospitalares, 37% viviam com um enxerto renal funcionante e 4% estavam em diálise peritoneal (SPN, 2011). A lista ativa para transplante (Tx) renal registava 2.500 doentes (SPN 2009). O Tx renal é a melhor modalidade terapêutica pela melhoria da sobrevida, qualidade de vida e relação custo-efetividade, mas a elegibilidade para Tx e a oferta de órgãos condicionam esta opção. Esta investigação desenvolveu-se em duas vertentes: i) determinar o rácio custo-utilidade incremental do Tx renal comparado com a Hd; ii) avaliar a capacidade máxima de dadores de cadáver em Portugal, as características e as causas de morte dos dadores potenciais a nível nacional, por hospital e por Gabinete Coordenador de Colheita e Transplantação (GCCT), e analisar o desempenho da rede de colheita de órgãos para Tx. Realizou-se um estudo observacional/não interventivo, prospetivo e analítico que incidiu sobre uma coorte de doentes em Hd que foi submetida a Tx renal. O tempo de seguimento mínimo foi de um ano e máximo de três anos. No início do estudo, colheram-se dados sociodemográficos e clínicos em 386 doentes em Hd, elegíveis para Tx renal. A qualidade de vida relacionada com a saúde (QVRS) foi avaliada nos doentes em Hd (tempo 0) e nos transplantados, aos três, seis, 12 meses, e depois, anualmente. Incluíram-se os doentes que por falência do enxerto renal transitaram para Hd. Na sua medição, utilizou-se um instrumento baseado em preferências da população, o EuroQol-5D, que permite o posterior cálculo dos QALY. Num grupo de 82 doentes, a QVRS em Hd foi avaliada em dois tempos de resposta o que permitiu a análise da sua evolução. Realizou-se uma análise custo-utilidade do Tx renal comparado com a Hd na perspetiva da sociedade. Identificaram-se os custos diretos, médicos e não médicos, e as alterações de produtividade em Hd e Tx renal. Incluíram-se os custos da colheita de órgãos, seleção dos candidatos a Tx renal e follow-up dos dadores vivos. Cada doente transplantado foi utilizado como controle de si próprio em diálise. Avaliou-se o custo médio anual em programa de Hd crónica relativo ao ano anterior à Tx renal. Os custos do Tx foram avaliados prospetivamente. Considerou-se como horizonte temporal o ciclo de vida nas duas modalidades. Usaram-se taxas de atualização de 0%, 3% e 5% na atualização dos custos e QALY e efetuaram-se análises de sensibilidade one way. Entre 2008 e 2010, 65 doentes foram submetidos a Tx renal. Registaram-se, prospetivamente, os resultados em saúde incluíndo os internamentos e os efeitos adversos da imunossupressão, e o consumo dos recursos em saúde. Utilizaram-se modelos de medidas repetidas na avaliação da evolução da QVRS e modelos de regressão múltipla na análise da associação da QVRS e dos custos do transplante com as características basais dos doentes e os eventos clínicos. Comparativamente à Hd, observou-se melhoria da utilidade ao 3º mês de Tx e a qualidade de vida aferida pela escala EQ-VAS melhorou em todos os tempos de observação após o Tx renal. O custo médio da Hd foi de 32.567,57€, considerado uniforme ao longo do tempo. O custo médio do Tx renal foi de 60.210,09€ no 1º ano e 12.956,77€ nos anos seguintes. O rácio custo-utilidade do Tx renal vs Hd crónica foi de 2.004,75€/QALY. A partir de uma sobrevivência do enxerto de dois anos e cinco meses, o Tx associou-se a poupança dos custos. Utilizaram-se os dados nacionais dos Grupos de Diagnóstico Homogéneos e realizou-se um estudo retrospectivo que abrangeu as mortes ocorridas em 34 hospitais com colheita de órgãos, em 2006. Considerou-se como dador potencial o indivíduo com idade entre 1-70 anos cuja morte ocorrera a nível hospitalar, e que apresentasse critérios de adequação à doação de rim. Analisou-se a associação dos dadores potenciais com características populacionais e hospitalares. O desempenho das organizações de colheita de órgãos foi avaliado pela taxa de conversão (rácio entre os dadores potenciais e efetivos) e pelo número de dadores potenciais por milhão de habitantes a nível nacional, regional e por Gabinete Coordenador de Colheita e Transplantação (GCCT). Identificaram-se 3.838 dadores potenciais dos quais 608 apresentaram códigos da Classificação Internacional de Doenças, 9.ª Revisão, Modificações Clínicas (CID- 9-MC) que, com maior frequência, evoluem para a morte cerebral. O modelo logit para dados agrupados identificou a idade, o rácio da lotação em Unidades de Cuidados Intensivos e lotação de agudos, existência de GCCT e de Unidade de Transplantação, e mortalidade por acidente de trabalho como fatores preditivos da conversão dum dador potencial em efetivo e através das estimativas do modelo logit quantificou-se a probabilidade dessa conversão. A doação de órgãos deve ser assumida como uma prioridade e as autoridades em saúde devem assegurar o financiamento dos hospitais com programas de doação, evitando o desperdício de órgãos para transplantação, enquanto um bem público e escasso. A colheita de órgãos deve ser considerada uma opção estratégica da atividade hospitalar orientada para a organização e planeamento de serviços que maximizem a conversão de dadores potenciais em efetivos incluindo esse critério como medida de qualidade e efetividade do desempenho hospitalar. Os resultados deste estudo demonstram que: 1) o Tx renal proporciona ganhos em saúde, aumento da sobrevida e qualidade de vida, e poupança de custos; 2) em Portugal, a taxa máxima de eficácia da conversão dos dadores cadavéricos em dadores potenciais está longe de ser atingida. O investimento na rede de colheita de órgãos para Tx é essencial para assegurar a sustentabilidade financeira e promover a qualidade, eficiência e equidade dos cuidados em saúde prestados na DRC5.
ABSTRACT - The current challenge of Public Health is to ensure the financial sustainability of the health system. Economic evaluations help health authorities facing budget constraints and inform about the allocation of scarce resources aiming to maximize societal utility. Portugal is a country with 10.6 millions inhabitants with an annual incidence of 234 per million population (pmp) and a prevalence of 1,600 pmp of end stage renal disease (ESRD). Worldwide, the ageing population and the increasing rates of Diabetes Mellitus and arterial hypertension anticipates that chronic kidney disease (CKD) is growing. During 2011, 17,533 patients received renal replacement therapy. About 59% were on hemodialysis (Hd) in private for-profit dialysis centers, 37% had a kidney transplant (KT) and 4% were on peritoneal dialysis (SPN, 2011). There were 2,500 patients on the KT wait-list (Portuguese Society of Nephrology, 2009). KT is a better treatment modality, improving survival and health related quality of life (HRQOL), and having a favourable cost-effectiveness ratio. However, transplant eligibility and the availability of organs for transplantation constrain this treatment option. This research aims to: i) assess the incremental cost utility ratio of KT compared to Hd ii) assess the number, characteristics and causes of death of potential donors compared with effective donors, nationally and at the level of the five Office Coordinator of Procurement and Transplantation (OCPT) and to evaluate the performance of organ procurement organizations. We conducted an analytical longitudinal prospective study of 65 patients who underwent KT during follow-up of 1-3 years. At enrollment, we collected demographic and clinical data of 386 dialysis patients, wait-listed for KT. HRQOL was assessed in Hd (baseline) and two years after in those remaining on the transplant list. The second evaluation was obtained in 82 patients to analyze the evolution of HRQOL in Hd. Follow-up interviews were scheduled at 3, 6, 12, 24 and 36 months after KT. Patients who had lost their graft were included. We used the EuroQol 5-D (EQ-5D), a preference-based questionnaire that allows the calculation of QALYs. A cost-utility analysis of KT vs Hd was performed. A societal perspective was taken. Direct costs, medical and non-medical, and productivity changes on Hd and KT were identified. Costs related to cadaveric and living kidney donation, selection of candidates for KT in the year of acceptance on the transplant list and in subsequent years were included. Each transplant recipient acted as his/her own control on Hd. Resource consumption on Hd was reported to the year prior to KT and assumed to be constant, annually. Costs allocated to KT were prospectively measured. Future life-years on Hd and KT were considered. Costs and QALY were discounted at 0%, 3% and 5% and sensitivity analyses were undertaken. From 2008 to 2010, 65 patients underwent KT. Clinical events, causes of hospital readmissions, adverse effects of immunosupression and health resource consumption were collected from medical records. We used multiple linear regression models to identify significant predictors of costs. We used repeated measures models to evaluate HRQOL over time. Multiple linear regression models were used to investigate the relationships between HRQOL changes and baseline characteristics and clinical outcomes. Compared to HD, there was a positive change of EQ-VAS in all observation times after KT and a positive change of EQ-5D utility scores at 3 months. The average annual cost of HD was 32,567.57€, assumed constant over time. Total costs during the first year and subsequent years averaged 60,210.09€ and 12,956.77€, respectively. The incremental cost utility ratio was 2.004,75€/QALY. KT was more effective and less expensive if the survival of the graft surpassed two years and five months compared to Hd. Using the national diagnosis related groups (DRG) database, we conducted a retrospective study to analyze mortality in the 34 hospitals where organ recovery had occurred. Potential donors were defined as patients aged over one year and less than 70 years who died in hospital, and were deemed medically suitable for organ donation. Demographic data and characteristics of the hospitals were collected. The performance of Organ Procurement Organizations (OPO) was evaluated by the conversion rate and the potential donors/pmp stratified at three levels: national, regional, and by Office Coordinator of Procurement and Transplantation (OCPT). We identified 3,838 potential donors and 608 patients presented ICD - 9 MC codes that frequently evolve to brain death. Logit regression revealed that the ratio between Intensive Care Units and acute beds of hospital, age, existence of transplant centre and OCPT and mortality from labour accidents in the geographical location of hospitals were significant predictors for a potential donor to be converted into an effective donor. Health authorities should consider organ donation as a priority area of healthcare. Securing sustainable financing for the hospitals with donor programmes should avoid the wasting of organs for transplantation, a public and scarce resource. Organ donation must be assumed as one of the core activities of clinical practice. The hospital performance should be evaluated according to the achievement of defined indicators. The effectiveness of measurement strategies should include organizational processes to ensure that potential donors are identified and, as many as possible, converted into effective donors. This study shows that: 1) renal transplantation provides health benefits, both survival and quality of life, and cost savings compared to dialysis; 2) the optimal conversion rate of potential donor into an effective donor has not been achieved in Portugal. The investment in the organisational structure of organ donation is essential to ensure financial sustainability, quality, efficiency and equity of health care in ESRD patients.
URI: http://hdl.handle.net/10362/16087
Designação: Doutoramento em Saúde Pública
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